Tabla 4: Características de la refractariedad, la exacerbación y la recaída/recidiva en la PTTa.
  Tratamiento*

Refractariedad

Volver a determinar la actividad de ADAMST13 y presencia de inhibidor

Entre tanto:

• Intensificar los RP a 1.5 veces la volemia

• Añadir caplacizumab/Cablivi® si no se utilizó en primera línea o reanudar si se suspendió (primera dosis 10 mg IV, después de 10 mg/día SC en las primeras 4 horas después del RP)

• Intensificar el régimen de esteroides (por ejemplo, metilprednisolona, 1 g/día IV durante 3 días)

• Iniciar rituximab 375 mg/m2/dosis (tras comprobar la presencia de anticuerpos anti-ADAMTS13)

- Dos posibles pautas de administración:

- Semanalmente los días 1, 7, 14, 21

- Días 1, 4, 7, 14

Valorar añadir según evolución clínica-analítica:

• Vincristina 1 g/m2 (máximo 2 g) IV

• Ciclofosfamida PO o IV 500 mg/dos semana (6 dosis total)

• Bortezomib 1,3 mg/m2, dos veces por semana durante dos semanas

• N acetil cisteína 150 mg/kg IV al día durante 17 horas

• Ciclosporina, 300 mg/día PO o 2-3 mg/kg/día

• Esplenectomía, en última opción

Exacerbación

Descartar cualquier causa de exacerbación, sobre todo sepsis relacionado con el catéter

• Añadir rituximab, si no se había utilizado

• Reanudar RP, si todavía no se había retirado

• Intensificar el régimen con esteroides

• Añadir caplacizumab (si no se administró inicialmente o si se había suspendido)

Recaída

• Iniciar RP 1-1.5 volemia

• Inmunosupresión con corticoides: metilprednisolona 1 g/día por 3 días, 1 mg/kg/día

• Rituximab 375 mg/m2/d semanalmente los días 1, 7, 14, 21 o los días 1, 4, 7, 14

• Caplacizumab/cablivi® (primera dosis 10 mg IV, después 10 mg/día SC en las primeras 4 horas después de RP)

• Esplenectomía si el paciente presentara múltiples recidivas

ADAMTS13 = A disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif, member 13.

RP = recambio plasmático. IV = intravenosa.

* El orden de los tratamientos expuestos no implica la preferencia en su uso. Los fármacos citados en esta tabla tienen referencias que los avalan si bien no se han llevado a cabo estudios aleatorizados con todos ellos para avalar su eficacia. Las dosis indicadas son siempre aproximadas, al no haber ningún estudio de eficacia de dosis en esta enfermedad y, en ningún caso deben sustituir el juicio clínico del profesional prescriptor.