2015, Número 2
Gac Med Mex 2015; 151 (2)
La piel como vehículo para terapia génica: hemofilia B, un modelo de aplicación
González-Ramos IA, Jaloma-Cruz AR
Idioma: Español
Referencias bibliográficas: 5
Paginas: 266-269
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RESUMEN
La piel artificial ofrece importantes ventajas en terapia génica por su bioseguridad y fácil monitoreo. La obtención sencilla de queratinocitos mediante pequeñas biopsias y su expansión in vitro enriquecida en células madre epiteliales las convierten en un blanco terapéutico idóneo para la expresión del transgén a largo plazo. La terapia génica cutánea correctiva se aplica actualmente en ensayos clínicos de enfermedades genéticas dermatológicas. En entidades monogénicas sistémicas como la hemofilia B, el injerto de piel modificada genéticamente en un modelo experimental murino, ha logrado un aumento discreto del factor IX coagulante plasmático que puede atenuar las manifestaciones graves del padecimientoREFERENCIAS (EN ESTE ARTÍCULO)